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Medicamento milionário aprovado nos EUA promete curar a atrofia muscular espinhal (AME)

Medicamento milionário aprovado nos EUA promete curar a atrofia muscular espinhal (AME)

Doença afeta 1 a cada 10 mil recém-nascidos, podendo levar à morte ou exigir o uso de aparelho de respiração artificial.

 

Um medicamento milionário apontado como a cura de uma das doenças genéticas mais letais teve sua venda aprovada nos Estados Unidos e já leva esperança a famílias de todo o mundo. Ao custo de US$ 2,1 milhões (cerca de R$ 8,4 milhões a dose, que é única), o Zolgensma promete eliminar a atrofia muscular espinhal (AME), doença que afeta 1 a cada 10 mil recém-nascidos, podendo levar à morte ou exigir o uso de aparelho de respiração artificial.

A Food and Drug Administration (FDA), órgão americano que fiscaliza alimentos e remédios, informou que a segurança do Zolgensma foi comprovada por teste clínico em curso e outro já concluído, do qual participaram 36 pacientes com idades entre duas semanas e oito meses. O grupo farmacêutico suíço Novartis está à frente da medicação e anunciou, na semana passada, o aval das autoridades regulatórias americanas para a terapia genética.

O preço foi explicado por se tratar de um novo tipo de tratamento transformado que resultaria em economia de 50% em comparação com atuais terapias. Nos EUA, o custo total de US$ 2,1 milhões poderá ser pago em parcelas anuais de US$ 425 mil (R$ 1,7 milhão).

— Zolgensma é um avanço histórico para o tratamento da AME e uma terapia genética histórica — disse o diretor-executivo da Novartis, Vas Narasimhan.

A maior evidência de efetividade apontou que “os pacientes tratados demonstraram uma melhora significativa em sua capacidade para alcançar as bases motoras para o desenvolvimento”, incluindo o controle da cabeça e a capacidade de sentar sem apoio.

— É uma terapia inovadora, e eles acrescentam um lucro bem alto. Temos experimentado isso com outros medicamentos também, como o Spinraza, que era a única medicação até agora para essa doença. Foi lançada há cerca de dois anos por R$ 600 mil a dose, hoje já se fala em metade disso. A gente não sabe o investimento para fazer a pesquisa e o novo remédio, não divulgam o valor real — afirma o médico neurologista da Santa Casa de Porto Alegre Ricardo Santin.

Santin reconhece que o Zolgensma é inovador e diz que o remédio usa um vírus para transportar uma proteína para dentro da célula. O resultado é uma correção do DNA afetado, uma cura genética nos casos de tipo 1 – que pode se manifestar no bebê no útero da mãe. Mas ele afirma que a tendência é de os resultados se repetirem nos tipos 2 e 3, que englobam crianças entre sete e 18 meses de idade em diante. Significa que crianças que não andariam e mal conseguiriam respirar sozinhas ganham de volta a plena capacidade muscular e uma vida sem limitações:

— A luta agora é termos o diagnóstico precoce, que é possível por meio do teste do pezinho expandido. Só que esse teste não chegou ainda no SUS, custa R$ 80 a mais do que o teste tradicional.

A presidente da Associação Brasileira de Atrofia Muscular Espinhal (Abrame), Fátima Braga, celebra a nova droga:

— Uma criança tratada com esse novo medicamento poderá ter uma vida normal, como eu e você. Teremos uma parcela dos paciente curados! Eu nunca pensei que fosse ver uma coisa dessas em toda a minha vida, parece coisa de ficção científica.

O Zolgensma ainda não está à disposição no Brasil. Segundo a Abrame, a Novartis já encaminhou o pedido de registro do medicamento à Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), o primeiro passo. Até agora, só havia uma droga para combater a Ame, chamada Spinraza, que é de uso contínuo e consegue conter o avanço da doença. Cada dose tem o custo de R$ 318 mil.

Fonte: https://gauchazh.clicrbs.com.br/saude/noticia/2019/05/medicamento-milionario-aprovado-nos-eua-promete-curar-a-atrofia-muscular-espinhal-ame-cjwbcht2t01hg01qtkv8jzm5s.html


  04  Nov  2019 ,
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